改良型新药迎来“注册申报的春天”年7月1日起，化学药品、生物制品注册分类正式按照NMPA发布的《化学药品注册分类及申报资料要求》和《生物制品注册分类及申报资料要求》实施。对于其中2类新药——改良型新药如何开展临床试验，CDE在年6月24日发布的《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》中亦予以明确的路径指导。
在原研已有研发数据的基础上进行处方、剂型、给药途径、适应症等方面的优化，针对未被满足的临床需求，降低成本、缩短临床研发周期进行注册申报，改良型新药正在成为我国注册申报的热点领域。2如何科学、合规地发挥改良型新药注册申报的优势？改良型新药是在已知活性成分（activepharmaceuticalingdient,API）的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，具有明显临床优势的药品。《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》是对于《化学药品注册分类及申报资料要求》的补充，意在进一步明确我国改良新药的临床优势定义、鼓励我国改良新药的临床开发。杨劲教授在关于“改良型新药的立项和研发策略”的分享中，基于个人理解，也对下述问题从科学角度进行了分析与探讨：●什么才是明显临床优势？如何选择对照？例如缓控释制剂可提高患者依从性，但无明显的疗效优势，是否需要开展确证性临床试验？●原研药品研发数据基础如何评估？对于处方、剂型等进行优化，如何才能有效利用原研已有数据，降低研发成本，缩短研发周期？●临床开发如何进行定位与策略选择？例如长效皮下埋植制剂，降低了血药浓度的波动度，有没有信心通过临床试验证明临床优势？还是仅仅定位于减少服药次数，提高依从性？●改剂型但不改给药途径，生物等效性研究的思路是否与仿制药有区别？●如何自证临床优势？对于申请加快审批的可行性评估？技术壁垒与风险分析？改良型新药是对已知活性成分的上市药品进行优化，被改良药品的结合靶点、作用机制、药效学数据、人体药代动力学数据、有效性证据和安全性特征均较为明确。因此，化药改良新药的临床研发可借鉴已上市药品的临床开发经验，立足于明确的临床需求——如现有已上市药品疗效待提高、*性待改善或给药方式待优化等，进行优化。开展必要的临床试验，通常在临床试验中对临床优势进行概念验证，并最终确证。——《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则（征求意见稿）》以下为杨劲教授关于改良型新药的立项和研发策略的完整讲稿：预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇