为更精准的定义药物临床试验的目标人群，提高药物临床试验的研发效率，我中心组织起草了《药物临床试验富集策略与设计指导原则（征求意见稿）》，现在中心网站予以公示，以广泛听取各界意见和建议，欢迎各界提出宝贵意见和建议，并请及时反馈给我们。
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附件1：药物临床试验的富集策略与设计指导原则（征求意见稿）附件2：《药物临床试验富集策略与设计指导原则（征求意见稿）》起草说明附件2：
药物临床试验富集策略与设计指导原则（征求意见稿）年8月目录一、概述二、富集策略与设计的适用性三、常用的富集策略与设计（一）同质化富集（二）预后型富集（三）预测型富集（四）复合型富集（五）适应性富集四、富集策略与设计的相关考虑（一）标志物检测的灵敏度和特异度（二）是否纳入标志物阳性和阴性的受试者（三）入选人群和分析集（四）筛选富集人群对优效和非劣效试验的不同影响（五）控制I类错误五、监管考虑（一）明确界定富集人群（二）不应忽视非富集人群的疗效（三）预先确定研究方案并与监管机构沟通六、参考文献附录1：词汇表附录2：中英文对照表附录3：富集设计的研究案例示例1：预后型富集——心血管病研究示例2：预测型富集——黑色素瘤研究示例3：随机撤药设计——普瑞巴林用于治疗纤维性肌痛症的研究示例4：预测型富集——MSI研究药物临床试验富集策略与设计指导原则一、概述
临床试验的目的是在入组的受试者中验证试验药物的有效性和安全性。但实际上，由于受试者病理生理学特点和药物作用机理的复杂性，不同受试者的药物治疗效果不尽相同，从而影响临床试验的效率。为了入组能够从试验药物中获益最大化的受试者，以提高临床试验的效率，富集策略的概念应运而生。
富集是指在临床试验中根据受试者的某些特征（如人口学、病理生理学、组织学、基因组和蛋白质组学等）前瞻性地精准定义从试验药物中获益最大化的目标人群。在临床试验有多种选择受试者的富集策略，例如，可以选择因具有一定特征而对研究药物最有可能应答的受试者，也可以选择那些对现有药物治疗效果不明显而可能对试验药物敏感的受试者，或者单纯选择更容易出现终点事件的受试者，等等。
本指导原则阐述了常用的富集策略与设计的原理与方法、各自的优缺点，并从实际应用和监管角度说明需要考虑的关键问题。本指导原则中，“富集策略”主要是指随机对照临床试验中用于选择最有可能获益的受试者的方法，但也可以扩展到使用外部（历史或平行）对照的单臂试验。
本指导原则主要适用于以支持药品注册上市为目的的确证性临床试验，也可供以非注册为目的的临床试验参考使用。
二、富集策略与设计的适用性
广义来讲，所有临床试验设计都在运用富集的概念，这主要反映在受试者的入选和排除标准上，其目的是尽可能入选对试验药物有应答的受试者，从而提高临床试验的效率。例如，研究降胆固醇药物降低心血管事件发生率时，临床试验只入组血液中总胆固醇浓度高于某一阈值的患者。实际上，根据疾病领域、药物作用机理以及受试者的应答情况等，可选择不同的富集策略和设计，其适用性主要从科学上的有效性、试验结果的可解释性和医疗实践中的可推广性等方面考虑。
1.科学上的有效性：包括筛选受试者有科学依据，筛选工具的灵敏度和特异度符合一定要求，试验设计时使用避免偏倚的措施（如随机、盲法等），以及I类错误的控制等。
2.试验结果的可解释性：指试验药物在富集人群中的疗效可以从疾病的病理生理学、基因组学、遗传学或者药物作用机理等方面进行解释；如果限于生物学、医学或者药理学等方面的知识而无法解释，则试验药物在富集人群中的疗效需要具有一定程度的重现性。
3.医疗实践中的可推广性：包括富集策略能够在临床实践中被广泛的使用，以便及时、准确地识别对试验药物有应答或敏感的患者。有时，由于筛选患者的方法复杂、灵敏度偏低、成本高昂等原因而使其无法普及，或者筛选方法耗时较长而在治疗开始时无法富集患者，这些都会影响富集策略和方法的可推广性。
三、常用的富集策略与设计
根据临床试验