注意力缺陷多动症(ADHD)是一种较常见的儿童时期行为障碍性疾病,主要表现为与年龄不相称的注意力易分散,注意广度缩小,不分场合的过度活动,情绪冲动并伴有认知障碍和学习困难,智力正常或接近正常,分为注意缺陷型、多动冲动型和混合型。在我国,ADHD在学龄儿童的总患病率一般为3%-10%。全球ADHD的发病率为1.7-16%,学龄期儿童的发病率为3%-5%。成人发病率为4%~5%,且儿童时患ADHD者将有50%~70%持续至成年期。美国每年ADHD的直接和间接花费达.7亿美元。全球ADHD市场规模在中枢神经系统疾病市场中位列第九,每年以8%的年增长率递增,儿童占我国人口总数的17%,该病的发病率较高,是最常见的儿童精神障碍,因此患者群体十分巨大。早期起效,治疗时间长日前,KemPharm和Corium联合宣布,FDA已批准一日一次的口服胶囊Azstarys上市,用于治疗6岁以上的注意力缺陷多动障碍(ADHD,又名多动症)儿童患者。这是首款包含d-哌甲酯“前药”(prodrug)的ADHD疗法,它能够在起效迅速的同时,长时间维持疗效。预计该产品最早于年下半年在美国实现商业化,由Corium公司负责。Azstarys是一款中枢神经系统激动剂,包含30%的迅速释放的d-哌甲酯(dexmethylphenidate,d-MPH)盐酸盐,70%的serdexmethylphenidate(SDX),d-MPH的前药。
▲Serdexmethylphenidatechloride结构式
▲Dexmethylphenidatehydrochloride结构式KemPharm利用其专有的配体激活疗法(ligandactivatedtherapy,LAT?)技术,将d-MPH与另一种化合物连接在一起生成前药。这种药物在服用后最初没有活性,但是在胃肠道中被代谢酶切割后能够缓慢释放活性成分,从而长时间维持疗效。同时,它可以防止药物被滥用。Azstarys特殊的双重作用,解决了市场上对于ADHD用药早期起效和维持长时间治疗的未满足需求。利用LAT?技术创造的新分子具有更好的安全性和有效性。▲LAT?技术示意图,来源于KemPharm