得白癜风怎么治疗 http://m.39.net/pf/bdfyy/点击蓝字获取更多精彩信息
罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病，如白化病、血友病、渐冻症、先天性脊柱侧弯等。目前已经明确的罕见病有多种。95%的罕见病仍没有特效药。
在日前召开的中国罕见病大会上，相关数据披露：我国罕见病患者大约万人，每年新增患者超过20万。在种罕见病治疗药物中，已在我国上市且有适应症的有50多种，其中40多种药物已纳入国家医保药品目录。
我国已于年印发了第一批罕见病目录，明确了个罕见病病种；组建了全国罕见病诊疗协作网，涵盖家医院；发布罕见病诊疗指南；开展病例信息直报工作。最近启动建设疑难重症及罕见病国家重点实验室。国家卫健委表示，目前我国罕见病诊疗还面临能力不足，药物缺乏等难题。
医院院长、中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士表示，在“健康中国”战略的指导下，我国罕见病防治工作得到了*和国家的高度重视。在罕见病诊疗方面，推动罕见病多学科诊疗，开展罕见病诊疗培训，开展罕见病注册登记和推动我国罕见病直报。在罕见病药物可及和医疗保障方面，开展理论及*策研究，探索中国特色的罕见病药物和医疗保障方案。
国家卫生健康委主任马晓伟介绍说：部分孤儿药价格偏高，创新能力低，解决这些问题是推进国家区域医疗中心的建设，推进分级诊疗，健全药品供应保障制度，深化医疗保障制度的改革，着力解决商业保险等各方面的问题。
工业和信息化部副部长王江平指出：调动各方面的积极性，来开发推动罕见病用药的生产和科研工作，研究制定罕见病药物研发的激励*策，简化审评审批的程序，制定市场独家、专利期延长、单独定价与税费减免的优惠*策，促进罕见病药物的研究和产业化。
国家药品监督管理局副局长陈时飞指出，国家药监局通过优化审批审评程序，加快了罕见病用药上市的速度，建立了药品研发与技术审评衔接的沟通讨论机制，并出台了接受药品境外临床适应数据的技术指导原则。
近年来，我国不断探索建立罕见病用药保障机制，目前绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、渐冻症等罕见病用药已纳入医保目录。年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森、肺动脉高压等罕见病用药纳入医保目录。与此同时，各地探索利用慈善、商业保险等多种保障方式，减轻罕见病患者用药负担。（《全科医学论坛》综合报道）
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
