将处方药推向市场所需的时间和费用 [复制链接]

美国食品药品监督管理局（FDA）要求所有新药都要经过临床试验，以确保它们对人类有效和安全。首先必须在实验室环境中识别/发现每种潜在的新药。由于严格的指导原则和对人类实验测试的知情同意要求，因此，这些治疗方法必须先在细胞和动物研究中进行测试，然后才能在人体实验中使用。在此过程的这一点上，制药公司将新药研究性申请（IND）提交给FDA。然后，该新药由FDA授予有效期为20年的专利。一旦开发出潜在的药物，它就可以开始临床试验过程。该过程非常昂贵且耗时。在此过程中，绝大多数潜在药物都会在某个时候失效。制药公司和学术研究人员通常通过研发项目来开始药物发现过程。由于获得高成本和获得临床试验成功的高风险，制药公司通常将潜在药物许可给其他制药公司，然后由其他制药公司为临床试验提供资金。

临床测试包括四个连续的阶段，分别称为I期，II期，III期和IV期临床研究。

一期研究–主要重点是确定新药在人体中的安全性和耐受性。这些研究通常在9个月或更短的时间内完成。这是该药物首次用于人类。通常少于人的研究参与者服用研究药物，以确定药物如何吸收，分布，代谢和排泄。

II期研究–II期的主要重点是确定有效性并进一步研究安全性。根据所研究药物的类型，此阶段需要六个月到大约三年的时间。第二阶段通常有数百名参与者，因此研究人员可以获得一致数量的数据。在此研究阶段还确定了最小和最大有效剂量。

III期研究–这些研究提供了一种研究药物的有效性和安全性的扩展测试，并包含数百名（如果不是数千名）参与者。第三阶段的研究将持续一到四年。有时需要进行额外的研究，以帮助确定安全问题或针对特定患者的剂量。

第四阶段研究–这些是有关FDA批准的新疗法的临床试验，旨在了解随着时间的推移产生的副作用。这些研究可能会提供其他安全信息，并有助于获得更多适应症或如何使用该药物。他们甚至可以比较市场上已有药物的有效性或成本。如果研究是积极的，它们可以帮助增加制药公司的收入。

如果满足某些条件，则临床研究可以提供最可靠的信息。他们需要被随机化。随机选择参与者以接受研究药物或安慰剂药物，后者通常由糖制成。参加临床试验并不能保证参与者会收到研究药物。一些研究可能会将新药与现有药进行比较。在这种情况下，第三组参与者将获得已经批准的竞争性药物。研究必须是盲目的。盲目研究的参与者不知道他们会接受哪种研究药物。在双盲研究中，研究人员和参与者都不知道参与者所接受的药物。

据估计，在确定的每10,种新的潜在药物中，只有五种被认为可以安全地进行人体试验，而实际上只有一种会被批准。一家制药公司通常要花费大约10亿美元，并且要花15年的时间才能将一种新药推向市场。

开发用于罕见疾病的药物时面临着独特的挑战。招募传统临床试验所需的患者数量可能非常具有挑战性，甚至是不可能的。从第一阶段立即过渡到小型第三阶段试验的特殊开发的临床试验可能是必要的，也有必要。制药公司和患者权益团体与FDA进行仔细的计划对于确保最大程度地受益于患者社区非常重要。

完成FDA批准程序所需的药物时间越少，制药公司拥有该药物排他性的时间就越多。例如，如果临床阶段和FDA批准总共花费了12年的时间，那么除非该制药公司获得专利扩展，否则新药可以在没有精确重复的情况下出售仅8年。对于公司而言，修改原始药物以使其持久化并在药物的品牌名称上添加后缀（例如，对于XR或ER表示缓释或对于长期作用的LA而言）并不罕见。这可以给制药公司额外三年的专利保护。一旦专利寿命结束，仿制药公司就可以以降低的价格生产和销售相同的精确药物。

美国以高价处方药闻名。一些原因是：

供求–由于HSP和PLS等罕见疾病，受影响的人群较小。由于可用的病人很少，制药公司可能会为每剂药物收取更多费用。

独特的作用机制–如果一种药物具有一种新的治疗疾病的方法，并且没有竞争者，那么它可使公司为药物付出更高的价格。

药物的价值–药物带来的价值可用于确定价格。挽救生命的药物可能会花费更多。脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的进行性疾病，会影响婴儿并危及生命。年，提供了一种用于治疗SMA的药物。第一年的治疗费用为,美元，其后每年无限期为,美元。最初研究了一种更常见的药物伟哥来治疗高血压。它有不寻常的副作用。制造商利用这一机会，将其作为勃起功能障碍的药物出售，价格要比仅用于高血压的价格高得多。价值增加了。最近，有糖尿病，胰岛素和过敏性药物价格上涨的例子。

如您所见，处方药的生命周期复杂，耗时且非常昂贵。希望不久将有可用的药物来帮助那些患有HSP和PLS的人。如果对目前正在澳大利亚评估的两种药物的研究取得积极进展，则下一阶段的研究可能将针对美国这里的人类。我已经准备好报名。我也希望你也是。