CK注：本译文原发于“CK医学科普”-02-29，即年的罕见病日，关于国内罕见病药物*策和现状的综述性文章另外，2月的最后一天是罕见病日，近期会迁移以往“CK医学科普”关于罕见病的相关内容
中国的罕见病药物可及性
*策和现状
编译：陈康
摘要
在中国，对于患有罕见疾病的患者来说，“难以获得药物”是最成问题的问题。近年来，中国出台了一系列*策，如优先加快罕见病药品的评估，公布国家罕见病名录，在国家医疗保险药品目录年度调整中优先考虑罕见病等重大疾病的治疗，以提高罕见病药品的可及性。从结果来看，罕见病药物的评价比普通药物短3个月，基础研究项目已经启动，列入《国家医疗保险药品目录》的罕见病药物增加到50种。然而，这些*策对新药研发、罕见疾病诊断和治疗以及药品定价的影响有限。建议学习国外罕见病药物研发倾斜*策和医疗保险基金与患者共付费机制。因此，根据中国国情，提高罕见疾病药物的可获得性、适应性和可负担性非常重要。
关键词:罕见疾病，可及性，孤儿药，*策，医疗保险
1.?介绍
难以诊断、难以治疗和难以获得药物是罕见疾病患者的尴尬处境，不仅在中国如此，对全世界的罕见疾病患者也是如此。医院采购限制、医生处方限制和门诊报销限制，无法获得药物是中国罕见疾病患者急需解决的问题(1)。一般而言，可获得性包括：
可获得性，涉及药物的研究、开发和市场准入；
适应性，涉及诊断和治疗系统的建设；
可负担性，涉及定价和纳入医疗保险(2-4)。
因此，下文将从可获得性、适应性和可负担性三个角度讨论我国罕见病药物可获得性的现状。
2.?当前关于孤儿药物的国家*策
中国对罕见疾病的
