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急性偏头痛创新药美国FDA受理鼻腔给药 [复制链接]

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年4月29日,国家医保局发布《基本医疗保险用药管理暂行办法(征求意见稿)》,明确乙类OTC药品退出医保。此消息一出,业内反响强烈。或深度剖析利弊,或把脉行业走向,并引发了多方论战。

而在今年两会上,也有全国人大代表提交有关提案,力求将乙类OTC药品留在医保目录。

在5月21日上午举行的医药卫生界人大代表*协委员座谈会上,全国人大代表、珍宝岛药业董事长方同华建议,医保目录保留乙类OTC药品。方同华表示,长期以来,乙类OTC药品一直在医保目录、基药目录中占有一定比例,患者对乙类OTC药品认知度高、接受度高。他建议国家保留乙类OTC药品,重新修订医疗保险制度建议稿,取消第八条中“乙类OTC药品”将不纳入《药品目录》的规定。全国人大代表、康缘药业董事长肖伟也提交了相关提案,他认为,应该避免非处方药“一刀切”调出医保目录的简单做法。部分非处方药经长期使用,确认为安全、有效和质量稳定的品种,应当可以依据法定规则和程序进入医保目录,避免因为是非处方药而不予报销。例如,鼓励临床首选及特殊非处方药品种、特殊人群和疾病常用或必需的非处方药慢性病用药、OTC品牌中成药等可考虑纳入医保目录。

什么是OTC药品?其地位如何?

OTC药品即非处方药,是指在保证用药安全的情况下,不需要医生处方,患者可以自行判断、购买和使用的药品,一般具有安全、有效、方便、质量稳定等特点。

OTC可以分为甲类和乙类,甲类OTC药品使用红色白字,乙类OTC药品使用绿色白字。医院销售,也可以在药店和医疗机构药店销售。但乙类OTC药品安全性更高,医院、药店之外,还可在药监部门批准的超市、宾馆、商店等商业企业中零售。

乙类OTC药品在我国临床使用中的作用是举足轻重的,为什么?

首先,据非处方药物协会的统计数据,我国现有OTC药品超过种,OTC药品生产企业余家。可以说,从市场分额来看,这都是一个庞大的药品领域。

其次,从基药目录来看,在我国版基本药物目录收录的种药品中,OTC药品种,占比29%,其中甲类OTC药品个,乙类OTC药品68个。版国家医保药品目录收录的种药品中,OTC药品种,占比23%,其中甲类OTC药品个,乙类OTC药品个,因剂型或规格不同甲乙类OTC都有的11个。其中不乏阿司匹林、板蓝根、阿胶等热销产品。

可见,无论甲类OTC药品还是乙类OTC药品,其安全、有效、低价和便利的特点,使其在预防和及时缓解轻微疾病或慢性病,降低病人就医成本,减轻医疗卫生机构压力和医疗保险负担上有着不可替代的重要意义,是我国临床治疗和预防用药的重要组成。

为什么取消乙类OTC药品的医保资格?

既然乙类OTC药品如此重要,为什么国家医保局还是要取消其医保资格呢?

关于这一点,我们大多数人,包括很多行业专家都一致认为主要是为了节约医保开支。当然,这一点无可厚非,笔者也认为这是最直接的原因。毕竟OTC药品在基药目录的占比很大,虽然从年的29%到年的23%,但这个比例也很可观了。

不过笔者之前在“药事纵横”里看到关于此话题的一段分析,笔者认为其观点比较新颖,在这里分享给大家:

我们认为:取消OTC医保报销,有节约医保开支的直接结果,但最大意义并不在此。协会及行业专家关于能否节省医保资金的分析,虽有一定道理,出发点主要仍围绕着产业短期利益。在小利与大义之间,应还要看到:对小利所面临的一些困难,药企有动机缓解、医院有能力克服。而大义能迎来开阔局面,乙非处药疗患者享受到药品竞争价格、药企转入处方药或OTC竞争。

“国际通行的药品分类管理制度是在完善的医药分业体系基础上实施的。版WHO基本药物清单收录化学药种,其中我国作为OTC药的有59种,这些品种在欧美日等国家均纳入住院病人医保支付范围。我国对处方药和OTC在使用管理、价格管理上实际基本相同。”

——药事纵横

取消乙类OTC药品会产生什么影响?

作为基药目录中占比较大的药品,其退出医保自然会对整个医药领域产生较大的影响。

首先,对零售端影响非常大。零售端基本以OTC药品为主,原本的药价就比较高,如果OTC退出医保,势必会影响其销售。

其次,患者就医行为可能发生转变。如果OTC退出医保,原先在药店使用医保卡买药的用户会转向就诊和开药相对方便的基层机构,偏向常规处方药的使用,因为在基层机构看门诊配药可享受一定比例的报销。

再次,对OTC药品的营销手段也将发生变化。失去竞争优势的OTC药品,其消费品属性将超过药品属性,对用户的教育、营销手段以及药品服务将成为竞争核心。

一旦取消,药企如何应对?

据医药魔方统计,最新版国家医保目录中乙类OTC药品的医院销售收入达到了.28亿元,共涉及85家医药上市公司。

乙类OTC医院收入在公司全部营业收入中占比超过10%的有8家,占比最高的达到了67.75%。一旦此次“乙类OTC药品不纳入医保目录”的*策正式落地,无疑会对这些公司的业绩造成巨大影响。

对此,药企可以从这两个方面入手:其一,转变营销手段,除了推广药品疗效价值外,还可以增加其它附加值,增加患者黏性。其二,申请转处方药,再进医保,重新进入处方药领域竞争。

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近日,ImpelNeuroPharma公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理偏头痛新药INP的(b)(2)新药申请(NDA),该药用于成人患者,用于偏头痛(有或无先兆)的急性治疗。

INP是一款鼻腔给药的甲磺酸二氢麦角胺(DHE),通过上鼻腔快速吸收,目前正开发用于治疗偏头痛的急性治疗。该药利用Impel公司专有的精密嗅觉递送(POD)技术开发,直接递送至血管丰富的上鼻腔,有潜力为急性偏头痛患者提供便利和临床益处。临床数据显示,在用药后,有66.3%的患者在给药后2小时内疼痛缓解,部分患者可在15分钟内获得疼痛缓解。

FDA已将《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期定为年9月6日,这反映了标准的10个月审查期,并与(b)(2)NDA的审查时间表一致。如果获得批准,INP将以商品名Trudhesa销售,并将成为第一个也是唯一一个利用POD技术的治疗方法,这是一种专门针对富含血管的上鼻腔的新型给药系统。

尽管近年来已有几款疗法被批准治疗急性偏头痛,但仍然需要能够提供早期和持续缓解、易于使用且耐受性良好的急性治疗药物。INP是第一款也是唯一一款使用POD技术将DHE输送到血管丰富的上鼻腔的产品。

INP的开发目标是成为一款治疗急性偏头痛的革新性创新疗法。INP旨在优化DHE以快速且持久地缓解偏头痛,无论在偏头痛发作时何时用药,无需注射。重要的是,INP的设计目的是与FDA批准的和正在开发的研究产品相比,通过鼻腔给药DHE的剂量更低。这可能使患者受益于DHE的既定疗效,而不会出现下鼻腔给药带来的不良副作用。

INP利用Imple的推进式POD技术,方便、一致地将DHE的最佳剂量输送到血管丰富的上鼻腔,这是有效给药的理想靶点,尤其是对于大多数偏头痛患者。在发作期间出现恶心和/或呕吐,这就限制了口服疗法的使用,包括曲坦类、降钙素基因相关肽(CGRP)抑制剂、地坦类以及其他非特异性急性偏头痛药物。

ImpelNeuroPharma董事长兼首席执行官AdrianAdams表示:“美国FDA受理了我们提交的Trudhesa申请,这标志着我们为那些尽管有了最新治疗进展但仍需要快速、有效、持续可靠地缓解偏头痛的患者群体带来了一个重要新治疗选择的旅程又迈出了重要的一步。我们专有的POD技术有潜力解锁先前未开发的治疗途径(血管丰富的上鼻腔)的治疗可行性。我们期待着在审查时与FDA密切合作,并希望那些仍在寻求非口服和按需急性治疗的偏头痛患者在今年晚些时候能够获得这样的选择。”

INP的监管申请基于关键性开放标签3期研究STOP的结果。这是迄今为止最大规模的DHE纵向研究之一。该研究中,例成人偏头痛患者被纳入28天的筛选期,在此期间他们接受“最佳常规护理”。在研究的24周时间里,患者被允许每周自行给药三剂INP鼻用制剂(1.45毫克)。

探索性患者报告疗效结果显示:在第一次给药INP后的2小时内,66.3%的患者疼痛减轻、38%的患者报告头痛消失、52%的患者最烦人的偏头痛症状(MBS)消失。在85%的偏头痛发作报告中,患者没有使用抢救性药物。16.3%的患者最早在15分钟时开始疼痛缓解,并随着时间的推移持续改善。此外,约84%的患者报告INP易于使用,并且与其当前的治疗方法相比,更倾向于使用INP。

此外,在使用INP的24周后,大多数患者(98.4%)报告24小时内持续无疼痛。最常见的治疗期间出现的不良反应(TEAE)是鼻塞(15.0%)、恶心(6.8%)、鼻部不适和难闻的味道(各占5.1%),所有其他TEAE报告的患者比例均不到3%。没有报告与治疗相关的严重不良事件发生,如心梗或死亡。

原文出处:ImpelNeuroPharmaAnnouncesU.S.FoodDrugAdministrationAcceptanceOfNewDrugapplicationForINPForTheAcuteTreatmentOfMigraine

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