肿瘤学是另一个较难定义有效靶标的治疗领域。FDA批准上市的肿瘤药物，在ATC分类中分别为L01（抗新生物）和L02（内分泌治疗），粗分为3个组。第1组是细胞*剂，靶标是人类DNA和/或RNA，如铂剂类化合物；第2组是细胞*剂，它们至少部分作用于DNA聚合酶、DNA拓扑异构酶和蛋白酶；最后是第3类，通常被认为是靶标/向治疗，如激酶抑制剂。但指向第3类靶标远比指向第2类要复杂。如拓扑异构酶抑制剂，选择性地与它们的靶标结合，但同时显现很强*性。也就是一些酶抑制剂作用于相关路径上的许多常规功能酶，从而在临床出现药物的副反应。抗肿瘤药物指定靶标的另一个问题是，不断出现的的酶抑制剂（年全世界批准上市了37个小分子蛋白酶抑制剂）。最初的临床假设是基于特定基因的改变（如表皮生长因子受体EGFR），但结果上市的药物也许是抑制了很大范围内的酶标，这些靶标根本就不在预设的调节路径上，当然酶的信号通路在大范围上是与肿瘤相关。如用于治疗转移性甲状腺髓样癌的凡德他尼（Vandentib），抑制肿瘤基因RET（许多甲状腺髓样癌患者都有该基因突变）产生激酶。但凡德他尼同也抑制互联路径上的其他激酶，如表皮生长因子受体（EGFR）及血管内皮生长因子受体（VEGFR）。事实上，在处方信息中常列有涉及作用机制的大量靶标，显然只有单一重要靶标能通过伴随诊断测试（
